方拓生物一款治疗XLRP的潜在 first in class 的AAV基因治疗产品FT-002 的初步临床研究结果在 "2023年第16届亚太玻璃体视网膜学会大会”(Asia-Pacific Vitreo-Retina Society, APVRS)上报告。

北京协和医院睢瑞芳教授应邀参加《第十六届亚太玻璃体视网膜大会》并做了主题为“一项AAV基因治疗RPGR相关的X连锁隐性遗传视网膜色素变性（XLRP）临床研究的初步安全性和有效性”的报告。

睢瑞芳教授介绍了FT-002的药物信息、作用机制和临床前研究结果，重点分享了IIT研究的初步安全性和有效性结果。临床研究结果显示，XLRP开云接受低，中、高剂量的FT-002后，均未观察到剂量限制毒性，安全性和耐受性良好。中、高剂量组开云的全视野光敏阈值、微视野等视功能指标都有一定程度的改善。

XLRP是一种由RPGR基因变异所致的性连锁遗传视网膜病变，在欧美男性中的患病率为3.4~4.4/100000，约有2万例，中国约有3-5万例开云，目前缺乏有效的治疗药物和手段。FT-002注射液是中国首个获得CDE临床试验许可并开展人体试验的AAV基因治疗药物。

关于FT-002

FT-002注射液拟治疗由RPGR（Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator）基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性（XLRP）开云，其是一款重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，利用rAAV携带目的基因，经眼内注射，使视网膜细胞可以表达有活性的RPGR蛋白，参与光感受器纤毛运输功能，挽救由于RPGR基因变异所导致的光感受器细胞缺失并改善开云的视功能或者延缓视力损伤进展。目前正在全国开展多中心I/II期临床研究。